CRISPR-Cas9是一種基於細菌和古菌的適應性免疫系統，用於提供對病毒等外源遺傳物質的抵抗。它主要由兩部分組成：Cas9蛋白和嚮導RNA（gRNA）。
嚮導RNA的設計使得Cas9蛋白能夠識別並切割與病毒DNA互補的特定基因序列。這一過程涉及Cas9蛋白與gRNA形成複合體，然後引導複合體到特定的DNA序列，誘導雙鏈斷裂（DSB）。
當DNA雙鏈斷裂發生時，細胞會嘗試修復這一損傷，可以通過非同源末端連線（NHEJ）或同源定向修復（HDR）機制進行。NHEJ可能導致隨機插入或刪除鹼基，從而導致基因失活或其他突變，而HDR則允許使用外源DNA模板進行精確的修復，這在基因編輯中非常有用。
CRISPR-Cas9技術的廣泛套用包括基礎研究、農業和醫藥領域。在基礎研究中，它可以用於基因功能的研究，在農業上套用於遺傳育種和作物改良，而在醫藥領域，它被廣泛用於構建新的動物模型、篩選新的藥物靶點、進行宿主系統的最佳化、基因治療、細胞治療、再生醫學、抗病毒治療和抗菌治療等。