小干擾RNA(siRNA)是一種長度約為21到23個核苷酸的雙鏈RNA,它在生物學和醫學研究中有著廣泛的套用。siRNA的主要功能是通過RNA干擾(RNAi)機制調節基因表達,具體來說,siRNA可以靶向特定的基因,引導RNA誘導沉默複合體(RISC)與之結合,從而導致目標mRNA的降解,進而阻止該基因的表達。
siRNA在基礎研究和基因療法中扮演著重要角色,例如,它們可以用於研究特定基因的功能、診斷和治療遺傳性疾病。通過設計特定的siRNA來抑制或沉默致病基因的表達,可以實現疾病的治療。此外,siRNA也被探索用於藥物篩選、抗病毒防禦以及對抗細胞內寄生蟲等方面。
儘管siRNA在基因沉默方面顯示出巨大的潛力,但它們的套用也面臨一些挑戰,如脫靶效應、細胞攝取和遞送的難題、以及體內穩定性等。為了克服這些挑戰,科學家們正在研究化學修飾的siRNA,以提高其特異性和穩定性,並降低潛在的免疫原性和毒性。